Presentación de la campaña
Actualmente contamos con una cura para nuestros hijos basada en la terapia génica (FRF-001) que se ha desarrollado en un laboratorio de Estados Unidos, financiado de forma particular por padres e inversores de todo el mundo.
Esta terapia génica permitirá a nuestros hijos afectados con el síndrome FOXG1 mejorar su calidad de vida, corregir sus malformaciones cerebrales y comenzar a alcanzar los hitos del desarrollo como el resto de niños: caminar, hablar, etc.
¿Nos ayudas a recaudar fondos para que nuestros hijos en España también puedan acceder a esta terapia?
¿A quién quieres ayudar?
Asociación FOXG1 España
El síndrome FOXG1 es un trastorno neurológico raro que afecta al desarrollo del cerebro.
La mayoría de los niños que nacen con el síndrome FOXG1 no hablan, tienen discapacidades físicas y cognitivas graves, experimentan convulsiones intratables, dificultad respiratoria, deterioro de la visión cortical, dificultades para alimentarse, reflujo, trastornos del movimiento, etc.
En la actualidad hay 38 niños en España y se cree que hay cerca de 1500 niños afectados en todo el mundo por esta enfermedad rara, aunque la tasa de diagnóstico aumenta constantemente año tras año.
Pero hay esperanza: estamos trabajando en el acceso a la terapia génica para todos los niños FOXG1 en un esfuerzo dirigido por todos los padres del mundo para recaudar el dinero necesario para los ensayos. Estos ensayos con terapia génica serán el primer tratamiento para el síndrome FOXG1 a niños de todo el mundo. ¿Nos ayudas a hacerlo posible?
¿En qué se usará el dinero de esta campaña?
Colaboramos con la FOXG1 Research Foundation que es la fundación de USA que ha conseguido crear un laboratorio y encontrar la cura para el síndrome FOXG1.
En el laboratorio de la Universidad de Búfalo se realizaron las pruebas de edición genética necesarias para dar con la cura que podrá mejorar la calidad de vida de nuestros hijos.
Los ensayos clínicos con terapia génica en personas han comenzado ya en 2026 en USA y queremos que pronto lleguen al resto del mundo.
